Magyar siker: Zentéék után három szlovák gyerek is nálunk kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét
Karácsony előtt a magyar lakosság 1,4 milliárd forintot gyűjtött össze, hogy két magyar kisgyerek, Zente és Levente hozzájuthasson a világ legdrágább gyógyszeréhez. A családoknak nem kellett Bostonba utazniuk, mert a Bethesda Gyermekkórház megtanulta, hogyan kell alkalmazni a génterápiás készítményt. Azóta a kis református kórház egész Európa legnagyobb centruma lett, és nem akármilyen fordulatok révén: a koronavírus-járvány közepén, lezárt határok között a két magyar kisfiú után három szlovák gyermeket is itt kezeltek. Történet a magyar orvosok bátorságáról, a hatóságok rugalmasságáról és a Szlovákia történetének legjelentősebb, kétmilliárd forintot meghaladó jótékonysági akciójáról. Magyar–szlovák sikersztori, amelyről először a Válasz Online-on olvashatnak.
Riško vitéz – vagyis Richard Balint – négyhónapos volt, amikor a szülei észrevették, hogy mintha már nem tudná emelgetni a lábát. A gyerekneurológus azt mondta nekik, nincs baj, Richard csak lusta. Nem nyugodtak meg, más orvost kerestek, így derült ki, hogy a kisfiuk génhibával született. Ahogy a magyar Györök Zentének, neki is hiányzik a szervezetéből egy gén, amelynek az a szerepe, hogy tápláló fehérjéhez juttassa az izmokat működtető idegsejteket. Azok pedig táplálék híján sorvadni kezdenek, a gyerek fejlődése megáll. Ahogy Tóth Krisztina, a tavaly Magyarországon elsőként, Európában harmadikként a világ legdrágább gyógyszerét megkapó Zente édesanyja mondja, az sma-betegség következtében a gyerekek teste olyanná válik, mint egy rongybabáé. Ha a lábacskájuk a földhöz ér, összecsuklik, nincs, ami megtartsa.
Néhány évvel ezelőtt ezeknek a gyerekeknek 90 százalékát még kétéves koruk előtt elveszítették, izmokra ugyanis nem pusztán a mozgáshoz, de a légzéshez és a nyeléshez is szükség van.
Riško héthónapos volt, amikor kiderült, mi a baj. Szülei rákerestek a betegségre az interneten, és egy magyar kisgyerek története jött szembe velük. Zentéé.
Azonnal írtak Zente anyukájának, aki addigra már világszerte 50 szülővel állt kapcsolatban. Nekik is segített: megadta, kit keressenek a Bethesda Kórházban. Tippeket adott a gyűjtéshez is, s ahogy a mi Zenténk szupermenes pólót viselt, S helyett egy nagy vörös Z betűvel, úgy Riško egy vörös R betűt használva kezdett bele a kampányba. Beteg kisbabából vitézzé, harcossá átalakulva. A szlovákokat meghatotta a kislegény sorsa, pedig nem kis pénzt, 2,1 millió dollárt, 700 millió forintot kellett összegyűjteniük. A szülők dolgát az sem könnyítette meg, hogy nem egyedül kértek segítséget. Magyarországon Zente után rövidesen jelentkezett Levente, akinek a szülei gyűjteni kezdtek a gyógyszerre. Szlovákiában viszont nem kettő, hanem négy pici sma-baba szülei versenghettek volna az emberek támogatásáért, de okosabbak voltak ennél: közösen kérték a segítségüket.
Riško most Budapesten, a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában külön szobában pihen a szüleivel. Szlovákia talán leghíresebb kisbabájának felcsillan a tekintete, ahogy meglát minket, pedig félelmetesen nézünk ki a hajunkat és arcunkat is elfedő steril öltözékben. Riško nem tart tőlünk, érdeklődve nézeget bennünket. Mi is őt, mert őszintén szólva a kislegényen semmi vitézes nincs: csont és bőr szegényke, hét kilót nyomhat összesen, holott már közel kétéves. Pedig Richard tényleg nagy harcos. Ebben nem marad el a szüleitől.
Szlovákiában ugyanaz történt, ami Budapesten. Amikor gyűjtésbe kezdtek, először az emberi bizalmatlansággal kellett megküzdeniük. Filip Balint, Riško édesapja szerint ez volt a legnehezebb.
– A fordulatot az hozta meg, hogy Dominika Cibulková, egykori világbajnok szlovák teniszező Riško mellé állt. A teniszező megkereste Zdeno Chárát, az NHL-ben, az amerikai jégkorongligában játszó Boston Bruins hokicsapatának szlovák kapitányát.
A hokikapitány éppen annak az amerikai városnak a színeiben játszik, ahol a világ legdrágább gyógyszerének – nevét nem írhatjuk le – klinikai központja van. Egyszerű volt megkérdeznie: „Tényleg kerülhet egy gyógyszer 2,1 millió dollárba?” Azt mondták, kerülhet, és Riško vitéz tényleg jobban lehet tőle.
A hokisztár megosztotta ezt a Facebook-oldalán, és ezzel ráütötte a hitelesítő pecsétet a szülők akciójára. Januárban kezdték a gyűjtést, februárban megvolt a hatalmas összeg. Addigra a szlovákok a kis Alex számára is adakozni kezdtek, a nagyon ritka betegség ugyanis nemcsak az a Kassa melletti Gálszécs külterületén, Albényben (Albínov) élő Riškót, hanem a kassai Alexet is megtámadta. Csak nála nem lustaságra, hanem gerincproblémára gyanakodtak eleinte az orvosok. A rehabilitáció során végül egy gyógytornász „diagnosztizálta” a betegséget, amit génvizsgálattal erősítettek meg. Rövid időn belül rajtuk kívül még két szlovák babáról derült ki, hogy ugyanaz a bajuk nekik is. Együtt futottak versenyt az idővel, mert a gyógyszert csak kétéves kor alatt lehet beadni a gyerekeknek.
Riško családja felvette a kapcsolatot Bostonnal, de rossz híreket kaptak.
– Kiderült: olyan rossz állapotban van, hogy nem bírná ki a hosszú utazást – mondja az apa. A kisfiúnak tüdőgyulladása lett, lázrózsás arccal feküdt kórházi ágyán. Szlovákia számára akkor lett világos, hogy a kisfiú tényleg valódi harcos. Legyőzte a lázat, a tüdőgyulladást, a család pedig kapcsolatba lépett a Bethesda kórházzal, ahogy Alexék is. Ekkor jött a hidegzuhany. A magyar gyermekkórház udvariasan, de elhárította a kérdésüket.
– Amikor Zente édesanyja még tavaly megkeresett bennünket, arra jutottunk, az a legjobb, ha mi magunk végezzük el a kezelést – meséli Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója. – Ám ők magyar gyerekek voltak. De hogyan tudnánk egy külföldi gyermeken segíteni egy, az Európai Unióban még nem engedélyezett készítménnyel? A Chicagóban gyártott gyógyszer hogyan jut el mínusz 60 fokos hőmérsékleten biztonságban Budapestre a koronavírus miatt lezárt légtereken és határokon keresztül? – sorolja a főigazgató a dilemmákat, amelyekkel szembesülniük kellett.
A kockázatokat mi sem érzékelteti jobban, mint az, hogy a Bethesda teljes éves költségvetése hárommilliárd forint. Kevesebb, mint az öt gyermek gyógyszerének ára.
Nemet mondtak hát, de az orvosok nem tudtak nyugodni, mert közben Zente és Levente szülei gyermekük minden új mozdulatáról, minden apró eredményről beszámoltak. Az orvosok velük örültek, és a Facebook-bejegyzések lengyel, szlovén, szlovák, romániai, iráni, izraeli gyerekek szüleinek adtak reményt, hátha az ő kisbabájuk is fejlődhet, hátha a Bethesda nekik is igent mond. Bostonban ugyanis az utazás és a hosszú kint tartózkodás költsége miatt jóval többe került volna a gyerekek kezeltetése, mint Budapesten.
– Újból és újból összeültünk a kórházban, biztosítékokat kerestünk, hogy nem megyünk tönkre, ha kezelés közben valami baj történik – mondja Velkey György. – Közben
láttuk a gyógyszer hatását a két kis magyar gyereknél, megéltük az örömüket, ahogy fejlődni kezdtek, és egyre inkább úgy éreztük, nem mondhatunk nemet.
Beteg gyerekek gyógyítására esküdtünk, nem háríthatjuk el a kérésüket. Ha több akadály származik abból, hogy külföldiek fordulnak hozzánk, akkor többet fogunk leküzdeni.
Végül tehát igent mondtak Riškónak.
Riško és szülei. Fotók: Vörös Szabolcs
A szervezés motorja Stefka Nóra jogász, a kórház gazdasági igazgató-helyettese volt, akinek vezetésével problémáról problémára haladtak. Biztosítást kellett kötni a 700 milliós készítményekre. Megoldást kellett találni arra, hogy ez nem egy társadalombiztosítás által finanszírozott ellátás, tehát egy közkórházon belül kell magánellátást nyújtani. Engedélyeket kérni, egyeztetni a gyógyszer-nagykereskedelmi céggel, a határőrizettel, a nagykövetséggel, még ezer szereplővel.
Ekkor is azt tapasztalták, hogy a kis hősöknek szuperképességük van: szuperszonikus sebességre képesek kapcsolni a hatóságokat. Szentiványi Mátyás, a magyar gyógyszerhatóság (OGYÉI) elnöke ugyanúgy személyes ügyének tekintette a nehézségek megoldását, mint Feller Antal, a Hungaropharma gyógyszer-nagykereskedő vezérigazgatója. Mindenhol segítő kezekre találtak. Újabb nehézséget jelentett viszont, hogy közben a járvány miatt a halasztható egészségügyi ellátásokat fel kellett függeszteni. Riško már 100 hetes volt, négy hét múlva betöltötte a kétéves kort. Szerencsére minden érintett belátta, hogy a kezelés nem halasztható – vagy beadják a gyógyszert a gyereknek kétéves kora előtt, vagy egyáltalán nem kaphatja meg.
A szülők óriási megkönnyebbülést éreztek, amikor átutalták a kórháznak az összegyűlt összeget, a Bethesda számára azonban ez nem a célba érkezés, hanem a rajtpisztoly eldördülése volt. Megkezdődött az igazi versenyfutás.
A gyógyszert azok kaphatják meg, akiknek a szervezete még nem találkozott a vírussal, amelyet a génterápiás gyógyszer elkészítésénél használtak. Furcsán hangzik, de itt egy vírus – annak egy része – hasznos szerepet tölt be. Parányi teherhordóként használják, hogy a babák szervezetébe juttassák a jó génszakaszt, és így a testük újra termelni kezdje az izomsejtek táplálásához szükséges fehérjét, a kis fickók pedig újraépíthessék az izmaikat. Ha a gyerek szervezetében jelentős mennyiségű ellenanyag van, akkor az immunrendszere harcba száll a vírussal, a gyógyszer pedig nem adható be. A vizsgálathoz a szlovák babák vérét Hollandiába kellett szállítani és a vérvétel után 30 nap állt rendelkezésre, hogy mindennel elkészüljenek. Nem volt egyszerű a járvány sújtotta Európában.
Hollandiából jó hírt kaptak, Chicagóban gyártani kezdték az ampullákat, testsúlyuktól függően öt-nyolc üvegcsét töltöttek meg a világ legdrágább cseppjeivel. Közben Szlovákiában minden létező előzetes vizsgálatot el kellett végeztetniük, és intézni Riško mentővel való átszállítását Magyarországra. A Pozsonyban végzett orvos, Vendégh Lejla készen állt a Bethesdában, hogy segítsen a kommunikációban, és kiderült, több határon túli magyar dolgozójuk is beszél szlovákul.
A repülőgép elhagyta a chicagói repteret benne az 50X50X50 centiméteres speciális hűtőtáskával, 20 kg szárazjéggel és a vagyont érő ampullákkal. Amikor a két magyar gyereken segítettek, még légi úton szállíthatták a gyógyszert egészen Budapestig. Most Frankfurtban szállt le a gép, és onnan közúton kellett ezer kilométert megtenni vele. A csodabőrönd közben jeleket küldött az ampullák hőmérsékletéről a központba. Ballai Orsolya és Husztiné Szabó Nóra a Hungaropharma részéről pedig az ügy személyes elkötelezettjeiként várták a futár megerősítését, hogy a szállítócég frankfurti bázisán kibontotta a csomagot, feltöltötte szárazjéggel és elindult Magyarország felé. A célpont nem héthatáron volt túl, csak kettőn, de mindkettő zárva volt a koronavírus miatt.
A három szlovák gyerekért az elmúlt három hónapban háromszor tették meg ezt az utat, és csak egyszer fordult elő, hogy a magyar határon öt órát kellett várni, mert akadozott a teherforgalom.
Szerencsére a Bethesda járvány miatt kinevezett katonai – valójában rendőr – parancsnokára is átragadt a csapat lelkesedése, a kórházparancsnok mozgósította rendőrségi kapcsolatait, hogy gyorsítsa a határátkelést.
A szülők alig tudták leplezi a gyerekek előtt az idegességüket, a kezelésnek ugyanis komoly mellékhatásai lehetnek. Nagy volt a kockázat.
Mikos Borbála, a kórház orvosigazgatója, a kezelést végző orvoscsoport vezetője azt mondja, szakmailag sokkal nehezebb dolguk volt a szlovák gyerekekkel.
– Zentét és Leventét is hónapok óta ismertük, kezeltük már. A szlovák kisgyermekek viszont ismeretlenek voltak számunkra, egyikük olyan kicsi, amivel még nem találkoztunk korábban, másikuk pedig speciális táplálást igényelt a súlyos soványság miatt.
A két magyar sma-bajnok sokkal jobb állapotban volt, mint a szlovák harcosok: önállóan tudtak lélegezni, nyelni, támogatással pedig ülni is. Riško számára viszont a táplálékot is az orrocskájába helyezett szondán keresztül juttatják el. Alex éjszaka időnként légzési nehézségekkel küzd.
Mindez a szlovák választások közben zajlott, amelynek során a négy sma-bébi kampánytémává lett. Riško Facebook-oldalán Szlovákia vezető politikusait olyan grafikán ábrázolták, amelyen a fiúk szuperhősös pólóját adták rájuk. Az apa végig azt hangoztatta, hogy a gyerekek élete nem múlhat csupán a szlovák emberek jóindulatán, az államnak, az egészségbiztosítónak is ki kell vennie a részét a költségekből mind a négy gyerek esetében.
Alex számára a korábbi szlovák miniszterelnök adott írásos ígérvényt, hogy a gyógyszer árából még hiányzó összeget térítse meg a biztosító. A Sme Rodina (Család Vagyunk) párt pedig ahhoz kötötte a koalícióra lépés feltételét, hogy az sma-babák gyógyulása biztosítva legyen. Ám a csatát úgy tűnik, gyermekenként kell megvívniuk, lapunk biztosan csak azt állíthatja, hogy Alex esetében a biztosítójuk 500 ezer eurót adott a gyógyszerre és a budapesti kezelés költségeit is állja.
Alex és édesanyja, Monika. Fotók: Vörös Szabolcs
Fontos körülmény, hogy a gyógyszert májusban az európai gyógyszerhatóság (EMA) is törzskönyvezte, és innentől könnyebb egészségbiztosítási támogatást kérni rá. Magyarországon a tb-finanszírozás azért nem téma egyelőre, mert az egyetlen magyar sma-beteg, Ölyüs Noel a magyar határ romániai oldalán él. Az ő gyűjtése 505 millió forintnál tart.
A kisbabák végül rendben megkapták a gyógyszert, Riško azóta hosszan fel tudja emelni mindkét lábát és kezét, segítséggel ülni is tud. A fejecskéjét is tartani tudja egy kicsit. A következő nagy feladat, hogy nyelni is megtanuljon.
Alex ülve már jó néhány percig megtartja a fejét, és jobb lábát is meg tudja már emelni, amire a betegség jelentkezése óta nem volt példa.
Zente – aki hét hónapja jutott hozzá a gyógyszerhez – önállóan felül, és néhány másodpercig támaszték nélkül is képes állni.
„Ennyi pénzért már repülhetne is” – tette hozzá Zente oldalán egy kommentelő, magára zúdítva a kisfiú fejlődésének drukkolók haragját.
A gyógyszer óriási mérföldkő az sma-betegek életében, de nem varászszer: a kis betegekre kemény munka vár, míg visszaépítik azokat az izmokat, amelyeket betegségük ideje alatt elveszítettek.
Minél korábban jutnak hozzá, annál hatásosabb. Azok a gyerekek, akik féléves koruk előtt megkapták a szert, a törzskönyv szerint 92 százalékban képessé váltak arra, hogy önállóan üljenek és közülük többen 14 hónapos korukra járni is megtanultak.
Így lett a Bethesda a legnagyobb európai központ, sehol máshol nem adták be még öt gyermeknek a génterápiás gyógyszert. Tudományos közlemények születnek, a készítmény gyártója pedig tanácsadóként számít rájuk.
Alex édesanyja, Monika Brdárska azt mondja:
– Zente és Levente sorsából pontosan tudtuk, szakmailag mire képes a Bethesda Kórház. Megható, mennyire örülnek Alex fejlődésének, és ezt rengeteg gesztussal ki is fejezik nekünk.
Marek Brdárskyt, az apát is meglepte a magyar orvosok hozzáállása:
– Nem csak a kisfiunkkal, hanem velünk is törődnek. Sehol nem kaptunk ennyi kedvességet, mint itt – mondja.
– Szeretném megköszönni a kórház vezetésének, az orvosoknak, nővéreknek a professzionális és egyben emberi hozzáállásukat, minden tanácsukat és azt, amilyen kedvességgel törődnek Riškóval – erősíti meg Filip Balint is. A tisztelet kölcsönös, Mikos főorvost meghatotta, amikor Alex szülei megkérdezték, nem éreznék-e tolakodónak, ha más szlovák családok is felvennék velük a kapcsolatot.
– Nem nagy klinikaként, egyetemi háttérrel váltunk Európa legnagyobb központjává, hanem egy kis egyházi kórházként, de álljuk a sarat – teszi hozzá a főigazgató. – Nem terveztünk ilyen utat magunknak, láttuk a nagy társadalmi összefogást, és úgy gondoltuk, ki kell vennünk belőle a részünket, előbb Zente, azután Levente, majd a szlovák gyerekek segítésére. Még nem tudjuk, hogyan tovább, de a gyógyszer törzskönyvezése után biztosan új szakasz kezdődik. Lehet, hogy az amerikai gyártó felkérésére tanácsokat adunk majd az új európai központoknak, de az is lehet, hogy ezután nem csak magyar és szlovák gyermekeket fogunk gyógyítani.
Köszönjük a cikkünk elkészítését önkéntesként segítő szlovák tolmácsnak.
Nyitókép: Riško Balint. Fotó: Vörös Szabolcs
