Aj trom deťom zo Slovenska mohol byť v Budapešti podaný najdrahší liek na svete

Élő Anita

| 2020.06.29. | Nagytotál

Budapeštianska detská nemocnica Bethesda sa stala najväčším centrom liečby SMA (spinálnej svalovej atrofie) v Európe potom, keď uprostred pandémie koronavírusu medzi uzatvorenými hranicami súhlasila s tým, že po dvoch maďarských chlapčekoch bude liečiť aj tri slovenské deti. Maďarská nemocnica nám ako prvým poskytla informácie o týchto udalostiach. Válasz Online vzdáva pred spoločným výkonom hold prvým článkom príbehu v slovenskom jazyku.

Statočný bojovník Riško – respektíve Richard Balint – mal štyri mesiace, keď si rodičia všimli, že akoby už nevedel dvíhať nohy. Detský neurológ im povedal, že nejde o žiaden problém, Richard je len lenivý. Neupokojilo ich to. Vyhľadali iného lekára, a tak vysvitlo, že ich synček má vrodenú genetickú poruchu. Aj jemu, ako aj najznámejšiemu maďarskému SMA dieťaťu, Zente Györökovi, chýba gén, ktorý má za úlohu dodať nervovým bunkám, riadiacim činnosť svalov, vyživujúce bielkoviny. Tie pri nedostatku živín chradnú, vývin dieťaťa sa zastaví. Ako Krisztina Tóthová, matka Zenteho, ktorému vlani v Maďarsku ako prvému a v Európe tretiemu v poradí podali najdrahší liek na svete vraví, v dôsledku SMA sa telo dieťaťa mení na handrovú bábiku. Keď sa nožičkami dotknú zeme, podlomia sa pod nimi. Nemá ich čo udržať. 

Pred niekoľkými rokmi sa 90 % takýchto detí nedožilo ani dvoch rokov. Svaly sú totiž potrebné nielen k pohybu, ale aj k dýchaniu a prehltávaniu.

Riško mal sedem mesiacov, keď vysvitlo, kde je problém. Jeho rodičia si vyhľadali na internete informácie o chorobe a natrafili na príbeh jedného maďarského dieťaťa. Na Zenteho. 

Okamžite napísali Zenteho matke, ktorá bola dovtedy v kontakte s 50 rodičmi po celom svete. Aj im pomohla. Povedala im, na koho sa majú obrátiť v nemocnici Bethesda. Navrhla im, ako vyberať na charitu a Riško ako náš Zente s tričkom supermana, začal s kampaňou. Len Zente mal namiesto písmena S veľké červené písmeno Z a Riško červené R. Meniac sa z chorého bábätka na bojovníka. Slovákov dojal chlapčekov osud, pričom bolo treba zozbierať nemalú sumu, 2,1 milióna dolárov, 1,9 milióna eur. Úlohu rodičov neuľahčilo ani to, že so svojou žiadosťou o pomoc neboli sami. V Maďarsku sa po Zentem prihlásil Levente, ktorého rodičia začali zbierať peniaze na liek. Na Slovensku však nie dvaja, ale štyria rodičia SMA bábätiek mohli medzi sebou súťažiť o priazeň ľudí. Boli však múdrejší a spoločne žiadali o pomoc.

Riško teraz oddychuje s rodičmi v osobitnej miestnosti v Budapešti v Pediatrickej nemocnici Maďarskej reformovanej cirkvi – Bethesda. Hádam najznámejšiemu bábätku na Slovensku zažiaria očká, keď nás zbadá, hoci vyzeráme strašidelne v sterilnom oblečení zakrývajúcom naše vlasy aj tváre. Riško sa nás nebojí, so záujmom si nás obzerá. Aj my jeho, lebo úprimne povedané, na chlapčekovi nie je nič bohatierske. Chudáčik je kosť a koža, dohromady môže mať sedem kíl, hoci má už takmer dva roky. Ale Richard je skutočne veľký bojovník. V tomto nezaostáva za rodičmi.

Na Slovensku sa stalo to isté, čo v Budapešti. Keď začali so zbierkou peňazí, najprv bolo treba prekonať nedôveru ľudí. Podľa Filipa Balinta, Riškovho otca, to bolo to najťažšie. 

– K zmene došlo, keď Riška podporila Dominika Cibulková, niekdajšia majsterka sveta v tenise. Tenistka sa obrátila na Zdena Cháru, slovenského kapitána hokejového tímu Boston Bruins, hrajúceho v americkej hokejovej lige NHL. 

Kapitán hokejového tímu hrá vo farbách práve toho amerického mesta, v ktorom sa nachádza centrum klinického výskumu najdrahšieho lieku na svete – jeho názov nemôžeme uviesť. Bolo ľahké opýtať sa: „Skutočne môže stáť jeden liek 2,1 milióna dolárov?” Odpoveď bola, že môže a bojovníkovi Riškovi môže skutočne pomôcť. 

Hokejová hviezda to zdieľala na svojej Facebook-ovej stránke, a tým potvrdila dôveryhodnosť rodičovskej akcie. V januári začali so zbierkou a vo februári dosiahli obrovskú sumu. Vtedy Slováci začali prispievať aj na malého Alexa. Veľmi zriedkavá choroba totiž postihla nielen Riška, žijúceho v Albínove neďaleko Košíc, ale aj Košičana Alexa. V jeho prípade však mali lekári spočiatku podozrenie, že nejde o lenivosť, ale o problém s chrbticou. Počas rehabilitácie nakoniec „stanovil diagnózu” fyzioterapeut, čo potvrdil genetický test. V krátkom čase sa ešte u dvoch bábätiek na Slovensku ukázal ten istý problém. Spoločne bežali preteky s časom, pretože liek možno podať deťom len do dvoch rokov ich veku. 

Riškova rodina nadviazala kontakt s Bostonom, ale dostala zlé správy. 

– Vysvitlo: “Riško je v takom zlom stave, že by nevydržal dlhú cestu“ – vraví otec. Chlapček dostal zápal pľúc, s tváričkou rozpálenou horúčkou ležal na nemocničnom lôžku. Slovensko si vtedy uvedomilo, že chlapček je skutočný bojovník. Zvíťazil nad horúčkou, nad zápalom pľúc, a rodina nadviazala kontakt s nemocnicou Bethesda, ako aj Alexovi rodičia. Vtedy prišla studená sprcha. Maďarská detská nemocnica, síce zdvorilo, ale odmietla ich prosbu. 

– Ako by sme mohli deťom zo zahraničia pomôcť liekom, ktorý ešte nie je povolený v Európskej únii? Ako sa liek vyrobený v Chicagu dostane bezpečne za stálej teploty mínus 60 stupňov do Budapešti cez, v dôsledku koronavírusu, uzatvorené vzdušné hranice? – Vymenováva György Velkey, generálny riaditeľ detskej nemocnice Bethesda dilemy, ktorým bolo treba čeliť.

Riziká nič neilustruje lepšie, ako skutočnosť, že celoročný rozpočet Bethesdy predstavuje tri miliardy forintov. Menej ako cena liekov piatich detí. 

Povedali nie, ale lekárom to nedalo pokoja, pretože medzitým rodičia Zenteho a Leventeho referovali o každom novom pohybe, o všetkých drobných výsledkoch ich detí. Lekári sa tešili spolu s nimi a prostredníctvom údajov zdieľaných na Facebook-u dávali nádej rodičom detí z Poľska, zo Slovinska, Slovenska, Rumunska, Iránu, Izraela, že snáď aj ich bábätká sa môžu rozvíjať, keď Bethesda príjme aj ich. V Bostone by totiž liečenie detí v dôsledku nákladov na cestu a s liečbou spojený dlhý pobyt stálo oveľa viac, ako v Budapešti. 

– Znova a znova sme v nemocnici zasadali, hľadali sme záruky, že neskrachujeme, ak počas liečby dôjde k problémom – vraví György Velkey. – Medzitým sme videli účinok lieku u dvoch maďarských detičiek, prežívali sme ich radosť, ako sa začali rozvíjať a čoraz viac sme cítili, že nemôžeme odrieknuť. Prisahali sme na liečbu chorých detí, nemôžeme odmietnuť ich prosbu. Ak z toho, že sa na nás obracajú cudzinci, vyplynie viac prekážok, tak ich zdoláme viac.

Nakoniec Riška prijali.

Organizačným motorom bola právnička Nóra Stefka, zástupkyňa ekonomického riaditeľa nemocnice, pod ktorej vedením riešili problém za problémom. Bolo nutné uzavrieť poistku na lieky v hodnote 1,9 milióna eur. Žiadať o povolenia, dohodnúť sa s farmaceutickou veľkoobchodnou spoločnosťou, s hraničným dozorom, s veľvyslanectvom a tisíckami iných účastníkov. 

Aj vtedy pociťovali, že malí hrdinovia disponujú super schopnosťami: sú schopní primäť úrady k supersonickej rýchlosti. Mátyás Szentiványi, predseda maďarského úradu zodpovedného za lieky (OGYÉI) považoval riešenie ťažkostí za svoju osobnú vec rovnako, ako Antal Feller, generálny riaditeľ vedúcej maďarskej farmaceutickej veľkoobchodnej spoločnosti Hungaropharma. Všade boli ochotní pomáhať. Ďalšiu ťažkosť, ale v dôsledku pandémie, predstavovalo v Maďarsku pozastavenie zdravotnej starostlivosti, ktorú možno oddialiť. Riško mal už 100 týždňov, do dvoch rokov mu chýbali iba štyri týždne. Našťastie všetci zainteresovaní si uvedomili, že liečbu nie je možné oddialiť – alebo dieťa dostane liek pred dovŕšením druhého roka, alebo ho vôbec nedostane.  

Rodičia pocítili obrovskú úľavu, keď previedli nemocnici nahromadenú finančnú čiastku. Pre Bethesdu to však nebol príchod do cieľa, ale štartovací výstrel. Začali sa skutočné preteky.

Liek môže byť podaný tým deťom, ktorých organizmus sa ešte nestretol s vírusom použitým pri príprave lieku na génovú terapiu. Znie to čudne, ale tu vírus – jeho jedna časť – plní užitočnú funkciu. Plní úlohu mikroskopického nosiča, aby do organizmu bábätka vniesol dobrý génový úsek a ich telo tak začne znovu produkovať bielkovinu potrebnú k výžive svalových buniek a chlapci tak môžu znovu obnovovať svoje svaly. Ak sa v organizme dieťaťa nachádza značné množstvo protilátok, vtedy jeho imunitný systém začne proti vírusu bojovať a liek mu preto nie je možné podať. Krv detí zo Slovenska bolo nutné dopraviť do Holandska na testovanie a po odobraní krvnej vzorky bolo k dispozícii 30 dní, aby všetko pripravili. Nebolo to jednoduché v pandémiou postihnutej Európe. 

Z Holandska prišla dobrá správa, v Chicagu začali vyrábať ampulky, v závislosti od váhy naplnili päť-osem nádobiek s najdrahšími kvapkami na svete. Medzitým na Slovensku bolo potrebné vykonať všetky predbežné vyšetrenia a vybaviť Riškov prevoz do Maďarska sanitkou. Lekárka Lejla Vendégh, ktorá študovala v Bratislave, bola pripravená v Bethesde, aby pomohla s komunikáciou a vysvitlo, že viacerí z ich cezhraničných maďarských zamestnancov hovoria po slovensky. 

Lietadlo vzlietlo z chicagského letiska s 50x50x50 centimetrovými špeciálnymi chladiacimi boxami s 20 kg suchého ľadu a s ampulkami s obsahom nevyčísliteľnej hodnoty. Keď pomáhali dvom maďarským deťom, mohli ešte dopraviť liek vzdušnou cestou priamo do Budapešti. Teraz lietadlo pristálo vo Frankfurte a odtiaľ bolo treba zvládnuť tisíc kilometrov po ceste. Zázračný kufor medzitým vysielal do centrály signály o teplote ampuliek. Orsolya Ballai a Nóra Husztiné Szabó zo strany Hungaropharmy, osobne angažované v tejto veci, čakali na potvrdenie kuriéra, že prepravná spoločnosť vo frankfurtskej báze zásielku otvorila, naplnila suchým ľadom a vyrazila do Maďarska. Musela prejsť cez dve hranice, ale obidve boli v dôsledku pandémie spôsobenej koronavírusom zatvorené. Kvôli trom deťom zo Slovenska vykonali počas uplynulých troch mesiacov tri razy túto cestu, a len raz sa stalo, že na maďarských hraniciach museli čakať päť hodín, pretože nákladná doprava viazla.

Rodičia sotva vedeli pred deťmi ukryť svoju nervozitu. Liečba totiž môže mať vážne vedľajšie účinky. Riziko bolo veľké. 

Primárka Borbála Mikosová, riaditeľka nemocnice, vedúca lekárskeho tímu poskytujúceho liečbu vraví, že z odborného hľadiska mali oveľa ťažšiu úlohu so slovenskými deťmi. 

– Zenteho a Leventeho sme mesiace poznali, liečili. Slovenské dieťatká sme nepoznali, jedno bolo také maličké, s akým sme sa v minulosti ešte nestretli, druhé si vyžadovalo špeciálnu výživu, pretože bolo veľmi vychudnuté.

Dvaja maďarskí SMA bojovníci boli v oveľa lepšom stave ako slovenskí spolubojovníci: vedeli samostatne dýchať, prehltávať, s pomocou dokonca aj sedieť. Riškovi museli podávať výživu sondou cez noštek. Alex mal v noci ťažkosti s dýchaním. 

Všetko to prebiehalo v čase volieb na Slovensku. Štyri SMA bábätká sa stali témou volebnej kampane. Riškov otec počas celého obdobia zdôrazňoval, že život detí nemôže závisieť len od štedrosti Slovákov, aj štát ako aj zdravotníctvo by sa mali podieľať na nákladoch v prípade všetkých štyroch detí.  

Alexovi bývalý slovenský premiér písomne prisľúbil, že zdravotná poisťovňa uhradí chýbajúcu sumu na liek. Strana Sme Rodina zase trvala na tom, že vstúpi do koalície pod podmienkou, ak bude zabezpečená liečba SMA bábätiek. Zdá sa však, že bitku treba vybojovať pre každé dieťa zvlášť. My môžeme s istotou tvrdiť iba to, že v prípade Alexa poskytla poisťovňa na liek 500 tisíc EUR a hradí aj náklady súvisiace s liečbou v Budapešti.

Dôležitou okolnosťou je, že liek v máji zaregistroval aj európsky orgán pre kontrolu liečiv EMA, čo značne uľahčuje priebeh liečby. Bábätkám bol v poriadku podaný liek. Riško odvtedy vie na dlhšiu dobu zdvihnúť obidve nohy a ruky a s pomocou vie aj sedieť. Aj hlavičku dokáže chvíľku udržať. Ďalšia veľká úloha je, aby sa naučil aj prehltávať.  

Alex po sediačky už na niekoľko minút vládze držať hlavu a vie už zdvihnúť aj pravú nohu, čo nedokázal od vtedy, ako sa u neho prejavila choroba.

Zente – ktorý dostal liek pred siedmymi mesiacmi – sa dokáže samostatne posadiť a niekoľko sekúnd je bez pomoci schopný aj stáť. 

„Za toľko peňazí by už mohol aj lietať” – dodal jeden z komentujúcich na Zenteho webovej stránke, čím na seba uvalil hnev fanúšikov chlapčekovho rozvoja.

Liek je obrovským míľnikom v živote chorých na SMA, ale nie je to elixír: malého pacienta čaká tvrdá práca kým opätovne vybuduje tie svaly, o ktoré v priebehu choroby prišiel.

Čím skôr sa k nemu dostanú, tým je účinnejší. Podľa registračnej knihy 92 % z detí, ktoré dostanú liek skôr než dosiahnu pol roka, bolo schopných samostatne sedieť a viaceré z nich sa k 14 mesiacu naučili aj chodiť. 

Tak sa Bethesda stala najväčším európskym strediskom, ešte nikde inde nepodali piatim deťom liek génovej terapie. Rodia sa vedecké publikácie a výrobca lieku s nimi ráta ako s referenčným miestom. 

Alexova matka, Monika Brdárska povedala: 

– Zo Zenteho a Leventeho osudu sme presne vedeli, čoho je nemocnica Bethesda odborne schopná. Je dojímavé, ako sa teší z Alexovho pokroku, čo nám množstvom gest aj vyjadruje. 

Aj otca Mareka Brdárskeho prekvapil prístup maďarských lekárov: 

– Starajú sa nielen o nášho chlapčeka, ale aj o nás. Nikde sa nám nedostalo toľko láskavosti ako tu – vraví. 

– Chcel by som poďakovať vedeniu nemocnice, lekárom, sestričkám za ich profesionálny a zároveň ľudský prístup, za všetky rady a za to, ako milo sa starajú o Riška – potvrdzuje aj Filip Balint. 

Úcta je vzájomná. Hlavnú lekárku Mikosovú dojalo, keď sa Alexovi rodičia opýtali, či by im nebolo na obtiaž, keby sa s nimi skontaktovali aj iné slovenské rodiny.

– Je ohromujúce, že rodičia, nesúci ťažké bremeno, majú také ľudské hodnoty: nielenže bez sebaľútosti sa starajú o svojho syna, ale aj s neobmedzenou obetavosťou sa obracajú k ostatným rodičom a zdieľajú s nimi svoje skúsenosti – vraví Borbála Mikosová.

– Najväčším európskym centrom – strediskom -sme sa stali nie ako veľká poliklinika s univerzitným zázemím, ale ako malá cirkevná nemocnica, a zvládame to – dodáva generálny riaditeľ. – Neplánovali sme si takúto cestu, videli sme veľkú spoločenskú solidaritu a pomysleli sme si, že sa na nej musíme podieľať aj my. Pomôcť najprv Zentemu, potom Leventemu a potom slovenským deťom. Ešte nevieme ako ďalej, ale po zaregistrovaní lieku sa určite začína nové obdobie. Je možné, že na žiadosť amerického výrobcu poskytneme rady ďalším európskym strediskám, ale možné je aj to, že ďalej budeme liečiť nielen maďarské a slovenské deti. 

Ďakujeme za prípravu nášho článku dobrovoľne pomáhajúcemu slovenskému tlmočníkovi.