A vakok újra látni fognak – ezzel lett a világ egyik legfontosabb tudósa a magyar biológus
Az egyik legnagyobb presztízsű élettudományi díjjal bővítette kitüntetései sorát idén Roska Botond, de talán még nagyobb eredmény, hogy éppen ezen a héten adta le azt a cikket, amely látáshelyreállító terápiája első klinikai eredményeiről számol be. A magyar orvos azután lett a vakság gyógyításának úttörője és a Bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet (OBI) igazgatója, hogy pályája kezdetén egyáltalán nem érdekelte a gyógyítás. Interjúnkban többek között arról beszél, hogy miért kezdi minden reggelét matematikai bizonyításokkal, mit tehetünk szemünk egészségéért és hogy mennyire jutottak el hozzá Svájcba a magyar tudománypolitika viharai.
– A vírusokból elege van az emberiségnek, de ön például vírusokat használ arra, hogy emberek visszanyerjék a látásukat. Szóval vannak hasznos vírusok?
– Vannak. A mi vírusaink nem okoznak betegséget, nem is képesek szaporodni, és nem is nevezhetők vírusnak már, mert mindent kiszedünk belőlük, ami azzá tette őket. Ami vírus mivoltukból megmarad, hogy könnyen be tudnak jutni a sejtekbe, és pont ezért használjuk őket – hasznos genetikai információt juttatunk be velük a célzott sejtekbe. Vagyis vektorok. Más vektorok is vannak, de messze a vírusok teszik a dolgukat a legjobb hatásfokkal.
– A fejlesztés alatt álló COVID-19 vakcinák egy része is hasonló elven működik, ugye?
– Igen. A génterápiák nagy részében adeno asszociált vírusokat használnak vektorként. Ez teljesen biztonságos, és ma már képesek vagyunk arra, hogy tetszőlegesen átírjuk a vírus DNS-ét olyan szakaszokra, amelyek az adott génterápiához kellenek. Az esetünkben ahhoz, hogy az emberi retinának azokat a sejtjeit, amelyek nem fényérzékenyek, az új genetikai információval fényérzékennyé tegyük, és ezzel helyreállítsuk a látást.
– A járvány befolyásolta intézetük vaksággal kapcsolatos kutatásait?
– Igen: valamelyest több pénzből gazdálkodhatunk. Több forrás áramlik a biotechnológiába, a befektetők most úgy gondolják, érdemes a terápiákba fektetni.
– Korábban gyakran panaszkodott a forráshiányra, most tehát ez megváltozott?
– A helyzet kicsit javult, de alapvetően még mindig nincs elég pénz. Nemcsak nálunk, hanem általában a terápiák kutatásában. Ennek egyszerű oka van: a klinikai vizsgálatok iszonyatosan drágák, még egy kisebb betegség esetén is 100-200 millió dollárt emésztenek fel.
Talán most elindulhat egy nagy társadalmi vita arról, hogy mire érdemes az emberiségnek költeni a pénzt: az orvostudományra, esetleg nagy autókra és látványos videójátékokra.
– Az ember azt hinné, ha valami, akkor a vakság gyógyítása jól eleresztett terület, hiszen a szemünk világa mindannyiunknak fontos.
– Az egyetlen igazán „jól eleresztett” terület a rákkutatás. Ha valakit rákkal diagnosztizálnak, belátható közelségbe kerül a halálhoz, és az ijedtség kutatási pénzt hoz. Amikor viszont azt mondjuk, hogy a mai középkorúak harmada 80 éves korára látássérült lesz, kevésbé, hiszen hol van az még? A politikusok és a befektetők arra költenek, ami azonnali veszély, ami 30 év múlva lesz, azzal foglalkozzon más. Látjuk, milyen felkészületlenül érte az emberiséget a koronavírus, beleértve az olyan gazdag országokat is, mint Svájc – pedig sok epidemiológus mondta, hogy bármikor jöhet egy ilyen járvány.
– Az idegrendszeri betegségek is egyre nagyobb terhet rónak a társadalmakra és a családokra. Nő a várható élettartam, de életük utolsó szakaszát sokan valamilyen degeneratív neurológiai betegség hatása alatt töltik el.
– És mindez a szemre is igaz. Az agy óriási, sok mindent nem értünk a működéséből, és nehéz kutatni, mivel sok jelenséget csak az emberi agyon tudunk vizsgálni, állatmodelleken nem.
A szem esetében még viszonylag szerencsések vagyunk, hiszen abba legalább be tudunk szúrni dolgokat. A gyógyszergyárak húzódoznak pedig az olyan betegségektől, ahol nem tudnak öt éven belül eredményt felmutatni, hiszen a befektetőik ezt elvárják, és folyó kutatásaikat is csak a bevételeikből tudják finanszírozni.
Ezért az időskori, degeneratív betegségek kutatását az nagy részben az államoknak kell az adófizetők pénzéből finanszírozni.
– A svájci államot mivel beszélték rá, hogy az önök kutatását érdemes?
– Szerencsénk volt, hogy felismerték a módszerünkben rejlő ígéretet, de persze ezt nem minden ország engedheti meg magának. Minket azonban nem a svájci állam, hanem egy svájci kanton, Bázel város kantonja támogat, a Bázeli Egyetemmel és a Novartis gyógyszercéggel együtt. Ezenkívül állami tudományos grantekbol és tehetős magánemberektől is sok forrást kapunk. Kivételezett helyzetben vagyunk – talán négy hasonló méretű intézet van a világon, amelyik a szem betegségeire keres terápiát, és a miénk a legjobban támogatott.
– Személy szerint hogy kötött ki ezen a területen?
– Véletlenül. Az orvosi egyetemre jártam, mellette matematikát tanultam, a szemészet nem is érdekelt. Édesapám, Roska Tamás villamosmérnök, informatikus volt, chipeket tervezett, és őt viszont érdekelte a mesterséges látás. A Berkeley Egyetemen dolgozó fiziológus, Frank Werblin modellezni szerette volna a retinát, ezért kereste fel apámat. Egy vacsorán én is találkoztam vele, így kerültem a látástudományba.
– Volt is egy időszak, amikor sorra jöttek hírek arról, hogy chipeket ültetnek emberek szemébe, így próbálják visszaadni a látásukat. Ez az irány már a múlté?
– Teljesen nem, de ezeknek a próbálkozásoknak a nagy része valóban abbamaradt, az ebbe fektető cégek nagy része tönkrement. Túl drága volt, és lettek egyszerűbb megoldások.
Egy egész elektronikát betenni a szembe sokkal bonyolultabb, mint egy szerkesztett vírust beinjektálni. Ráadásul az emberek nem nagyon szeretnek elektronikát építeni a szemükbe.
– Az orvostudomány és a matematika között mi volt a kapcsolat?
– Nem sok, épp ez volt a baj. Édesapámtól tanultam a matematikát, és nagyon szerettem, az orvosi egyetemen viszont annyira nem használtam, hogy úgy éreztem, elfelejtek gondolkozni. Nagyon szerettem, de ott tanulni kellett, nem valamit bizonyítani vagy mélyen megérteni.
– Mostani kutatásaiban kiélheti ezt a vágyát?
– A matematika arra jó például az idegtudományokban, hogy átlássuk, hogy a mérési eredményeink a gondolatainkkal konzisztensek-e. Én emellett minden reggel valamilyen bizonyítással kezdek, mert ez beindítja az agyamat. Ez olyan, mint a reggeli futás. Ha dekoncentrált vagyok, és elkezdek matekozni, az agyam átkattan egy olyan gondolkodásmódra, aminek hasznát veszem a napi munka folyamán.
– Aminek a célja tehát az, hogy a retinában a nem fényérzékeny sejteket azzá tegyék.
– Az én laborom ezen is dolgozik, de csupán egy kis része annak az intézetnek, amit vezetek. Kétségkívül ez a legismertebb munkánk, hiszen a területnek mi raktuk le az alapjait. Tizenöt éve kezdtünk el dolgozni azon, hogy kifejlesszünk egy technológiasort, amivel eljuthatunk oda, hogy nem fényérzékeny sejttípusokat fényérzékennyé tegyünk, és remélhetőleg egy teljesen vak emberbe vissza tudjunk hozni valamiféle látást. Tizenöt éve ennek a sornak egyetlen eleme sem állt rendelkezésre: nem volt vírus, amivel be lehetett vinni a sejtbe az új genetikai információt, nem tudtuk kellő mélységben tanulmányozni az emberi retinát, és így tovább. Ezeket mind meg kellett oldani, és az utóbbi két évben jutottunk el a klinikai kísérletekig.
– Mondhatjuk, hogy világszinten is ez a vezető műhelye a látáshelyreállító terápiának?
– Azt biztosan, hogy mi voltunk az elsők, akik ezzel próbálkoztak – akkor, amikor még senki sem vette komolyan. Azóta Japántól Franciaországon át Amerikáig beindult a látás-visszaállító génterápia.
– Bressler-díj a látás-visszaállító terápiáért, Alden Spencer-díj a látás megértéséért, Louis Jeantet-díj e kettőért, idén pedig a 1 millió eurós Körber-díj, az egyik legrangosabb európai tudományos elismerés. Most már talán kijelenthetjük, hogy komolyan veszik. Sőt, aligha van magyar ember a világon, akit ennyire komolyan vesznek.
– Ezt én nem mondanám, de azt megkockáztathatom, hogy ha ma megkérdeznek valakit, hogy a látás visszaadásának mi a módja, valószínűleg az általam kidolgozott optogenetikai módszert fogja elsőként említeni.
– Gyakran elmondja, hogy szinte nincs olyan vakság, amin nem lehet segíteni. De milyen vakságok vannak egyáltalán?
– Fontos, hogy mi a tényleges, teljes vaksággal foglalkozunk, nem a látássérüléssel. Utóbbi nehezebb dió: a zöldhályog vagy az időskori makuladegeneráció esetében ma még csak ötleteink vannak, hogy hogyan tudnánk segíteni. A teljes vakság esetében előrébb járunk. Ennek alapvetően két típusa van. Az elsőnél megvan a látóideg, a szem össze van kötve az aggyal. Itt zajlanak a klinikai kísérletek, ezen a héten adtunk be egy cikket az első betegekről. A második esetben, amikor elsorvadt a látóideg, még nem tartunk itt. Dolgozunk rajta, de az alkalmazástól még messzebb vagyunk. Viszont legalább már tudjuk, mit kellene csinálni.
– Tehát veleszületett teljes vakságon is tudnak segíteni. Hogyan tud egy ilyen ember agya képi információt feldolgozni, amikor még sohasem tapasztalt ilyet?
– Nagyon kevés ember születik vakon, a legtöbben 50-60-70-80 évesen veszítik el a látásukat, például zöldhályog miatt. Úgy tűnik, hogy a veleszületett vakok agya is megbirkózik az új típusú ingerrel. Kínában találkoztam olyan, örökletes szürkehályoggal született kislánnyal, akinek 10 évesen cserélték ki a szemlencséjét (a fejlett országokban ez rutineljárás), akkor látott először életében. Egy héten belül már tudott segítség nélkül közlekedni, tehát van remény rá, hogy a mi módszerünk is tud segíteni a vakon született embereken.
– Hány embert érint a teljes vakság?
– Több millió embert – ennyit lehet biztonsággal mondani, többet nehéz. Vannak statisztikák, de megbízhatatlanok. Országról országra mások a diagnosztikai kritériumok. Viszont tudjuk, hogy egyre többet, mivel az átlagéletkor növekedésével egyre gyakoribb az időskori vakság.
– Életmódi tényezők is közrejátszhatnak ebben?
– Igen. Kimutatták, hogy aki mediterrán étrenden él, azoknál masszívan csökken az időskori makuladegeneráció kialakulásának esélye.
– Korunk rákfenéje, a túl sok képernyőhasználat nem számít?
– Úgy tűnik, közvetlenül nem, de azok a gyerekek, akik szobában töltik az idejük nagy részét, és keveset mennek a szabadba, nagyobb eséllyel lesznek rövidlátók. Az erős rövidlátás pedig időskori makuladegenerációhoz, zöldhályoghoz és retinaleváláshoz vezet. 2050-re a legtöbb vakságot és látáscsökkenést a rövidlátás fogja okozni.
– Mi motiválja? A megismerés, felfedezés vágya, vagy hogy segítsen a vakokon?
– Az életem szakaszaiban máshol voltak a hangsúlyok. A kutatás első 5-6 évében nem érdekelt a gyógyítás. Érteni akartam, hogy működik az agy, azon belül is a retina, mivel az tűnt az agy leginkább megérthető részének. Miután úgy éreztem, hogy értek valamit a retina működéséből, elkezdtem gondolkodni rajta, mi lenne, ha vírusokat használnánk a látás helyreállítására. Ezért mentem a Harvardra: kitanulni a virológiát. Amikor a virológiában és a molekuláris biológiában is biztonsággal mozogtam, a kettőt kombinálni akartam a saját laboromban, hogy a vak retinát látóvá tegyem – de elsősorban azért, mert újdonság volt, és érdekelt, meg tudom-e csinálni. Csak ezután találkoztam egy párizsi szemész barátommal, aki bevezetett a szemészet trükkjeibe. Sok vak emberrel találkoztam, és közel kerültem hozzájuk – és ők is hozzám, mivel én voltam az, aki a legtöbbet foglalkozott a retinával. Ekkor kezdett motiválni, hogyan segítsünk rajtuk, és arra tettem fel az életemet, hogy az alapkutatást hogyan lehet terápiára átfordítani.
Szeretem, ha a munkának mérhető eredménye van. Egy tudományos publikáció is az, de az, hogy ha egy ember újra lát, talán még inkább kézzelfogható.
– Hányan dolgoznak most Bázelben a keze alatt?
– A laborban 25-en, az egész intézetben körülbelül 130-an, több mint harminc országból.
– Magyarországról is?
– Természetesen. A transzláció, vagyis az alapkutatás alkalmazott kutatásba való átvitelének felelőse az intézetben Bence György a Harvardról, és az intézet operációs igazgatója is magyar, Szikra Tamás. Három magyar kutatóhellyel is együttműködünk. Régóta együtt dolgozom Rózsa Balázzsal, aki kiváló agykutató, és az általa felépített Femtonics Kft. világszinten is vezető cég az agykutatást segítő mikroszkópiában. Szoros a kapcsolat Szabó Arnolddal, aki anatómus a Semmelweis Egyetemen, és felfedezte, hogyan lehet az emberi retinát életben tartani hosszú ideig, akár hónapokig a halál után, ami kulcsfontosságú a tanulmányozásához. Együttműködünk továbbá Nagy Zoltánnal és az általa vezetett Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikájával is.
– Eljutottak önhöz a magyar tudománypolitika viharai?
– Csak közvetve: ismerősök átküldtek egy-két hírt. De én tudatosan távoltartottam magam ettől, nem is nyilatkozom róla, mivel nem élek benne, nem látok rá, és nagyon nem szeretek olyan dolgokról véleményt nyilvánítani, amelyekben nem vagyok teljesen otthon. Hallottam, hogy vita folyt az alap- és alkalmazott kutatás helyes arányáról – erről mindenhol vita folyik, de nem tudom, hogy a magyarországi mennyire volt más jellegű.
– Ön eredetileg csellistának tanult a Zeneakadémián, mielőtt egy biciklis balesetben megsérült az ujja. Néha azért még előveszi a csellót?
– Igen, de csak magamnak, hétvégenként rendszeresen gyakorlok, főleg Bach szviteket játszom. Viszont lényegében hétfő reggeltől vasárnap éjszakáig dolgozom, ezért sok időm nem jut rá.
– A vak embereknek gyakran különleges zenei érzékük van. Ezt mennyire tapasztalja?
– Személyesen nem, de a kutatási eredményeket persze ismerem. Az agy nagyon rugalmas szerv, a vak emberek látókérge elkezd más funkciókat ellátni, például a hallásban részt venni, így a vakok hallása elképzelhető, hogy fejlettebb.
– És mi lesz az agykérgükkel, ha ön visszaadja nekik a látásukat?
– Ez nagyon jó kérdés – ma nem tudjuk, de remélhetőleg a módszereinknek is köszönhetően a következő tíz évben sok vak ember kerül ilyen helyzetbe. Akkor választ kaphatunk erre is.
Nyitókép: Friedrun Reinhold
