A leukémiás Fanni megmentésének elképesztő története – gyógyszergyár lett a kórházban
Sajtótájékoztatót tartani azért, mert be tudtak adni egy gyógyszert? Itt tartanánk? Bizony, de nem a pénzhiány, hanem a hightech miatt. Három éve még le kellett volna mondani a kilencéves Fanni életéről, ma orvosaival sajtótájékoztatón pacsizik. A leukémiás kislány az első magyar gyerek, akinél a világ egyik legdrágább rákterápiáját itthon tudták alkalmazni. Nemcsak pénz kellett hozzá, de gyógyszergyártásra alkalmassá kellett tenni a kórházat. Fanni „csapatának” történetén mutatjuk be a rákgyógyítás megújulását.
A kutyus barna szőrű és sokat ugat.
Ez volt a jelmondat.
Nem valami kémregényben vagyunk, ahol titkos ügynökök ismerik fel egymást jelszó alapján. Fanninak, a kilencéves leukémiás kislánynak kellett mindennap leírnia ezt a mondatot. Innen tudták, hogyan áll a „háború”, hányan vannak és milyen pozícióban a saját katonái és az ellenség erői.
Soha nem kaptunk még meghívást ennyire „katonás” sajtótájékoztatóra. Persze nem a Honvédelmi Minisztériumban, hanem a Dél-pesti Centrum Kórházban vagyunk, a Szent László telephelyen. A gyermekonkológiai központban azzal büszkélkednek, hogy egy új génterápiás gyógyszert vethettek be egy korábban menthetetlen kisgyerek gyógyulása érdekében. Átalakult a világ. Immár az is sajtóesemény, ha egy kórház be tud adni egy gyógyszert? Bizony, mert forradalom zajlik az onkológia területén. Aki nem vesz részt benne, kimarad az új világból.
Kállay Krisztián, a kórház részlegvezetője találta ki a kutyás mondatot, Fanni ennél rövidebbet szeretett volna, ám kellően hosszú szöveg kellett ahhoz, hogy a kezelés során tesztelni tudják, mennyire tiszta a kislány tudata.
Három évvel ezelőtt a kis Fanninál valószínűleg még eljutottak volna arra a pontra, hogy lehajtott fejjel ki kellett volna mondani: vége, nem tudnak tovább menni. Vagyis, hogy az orvosok és a nővérek onnantól már csak az utolsó időszak megkönnyítésére törekednek, a kislány életét nem tudják megmenteni, a terápiás lehetőségek végére jutottak.
Fanni azonban élőbb, mint valaha. A sajtótájékoztató főszereplője elégedetten tömi magába a süteményeket, táncikál a teremben, amíg az orvosaival és Istvánnal, az édesapjával beszélgetünk.
A kislány betegségének története talán 2021-ben kezdődött, István már nem is emlékszik az évre pontosan, annyi minden történt azóta. Lefekvés előtt Fanninak megfájdult a lába, de olyan erősen, hogy ordított szegény. Bevitték az ügyeletre, ott azt gondolták, ez valami gyerekkori reuma lehet. Az eset újra és újra megismétlődött, orvostól orvosig vitték a kislányt, míg végül 2022 novemberében derült ki, hogy a gyereknek nem reumája, hanem leukémiája van. Szegeden kezelték, apukája szerint Fanni egy kis hős volt. Ám hiába, a betegség visszatért. A rosszindulatú sejtek az agyában és a szemében is megjelentek.
Ha Kállay doktor háborút említett, nem túlzott. Vesztésre álltak, innen már csak nehézfegyverzet bevetésével lehetett visszajönni.
Közben egy másik történet is elkezdődött. A nemzetközi konferenciákon egyre gyakrabban esett szó egy olyan új módszerről, amely sosem látott eredményeket hozott.
– Ötven százaléka gyógyíthatóvá vált azoknak a gyerekeknek, akiket eddig száz százalékban elveszítettünk, mert kifogytunk a lehetőségekből – meséli Kállay Krisztián.
Kriván Gergely főorvos, a kórház gyermekhematológiai és őssejt-transzplantációs osztályának vezetője, a Magyar Gyermekonkológiai Hálózat elnöke azt is hozzáteszi, hogy az utóbbi években robbanásszerűen fejlődik a gyermekonkológia, ennek köszönhetően a leukémiás gyerekek 85 százalékát sikerül meggyógyítani Magyarországon. (A transzplantáción átesett gyerekeknél ez az arány 90 százalék fölé emelkedett.) Ám nem mindenkit. Most éppen azoknál a betegeknél csillant fel a remény, akiknél korábban véget ért a tudományuk.
Rögtön tudták, hogy haza akarják hozni ezt a módszert. Kriván Gergely azt mondja, a centrumban 1991 óta már több mint ezer csontvelő-transzplantáció történt gyerekeknél.
Az sem egyszerű beavatkozás, ám most ennél sokkal nagyobb kihívással néztek szembe: hogy Fanni megkaphassa a gyógyszert.
Hagyományos értelemben nem is gyógyszerről van szó, mert nem idegen anyagot visznek a kislány szervezetébe, hanem a saját sejtjeit adják vissza, miután genetikailag átalakították azokat. Ígérjük, nem visszük túlzásba a biológiaórát, a lényeg az, hogy a kislány állapota azért romlott rohamosan, mert a saját szervezetének védekező rendszere, az úgynevezett T-sejtek nem ismerték fel a daganatsejteket, ezért azok szabadon szaporodhattak. Magyarán Fanni „testőrsége” nem védekezett, mert nem észlelte az ellenséget. A CAR-T eljárással képessé tették őket arra, hogy látva lássanak, felismerjék a rosszindulatú sejteket, és célzottan kinyiffantsák őket.
A gyógyszereket hagyományosan gyógyszergyárakban gyártják, Fanni esete azonban megmutatja, hogy másként is lehet. Sőt, ezentúl egyre gyakrabban másként lesz. Régóta halljuk már, hogy a rákbetegség ellen a leghatásosabb a saját immunrendszer megerősítése. Egyszerűnek hangzik, de a bajt éppen az okozza, hogy a saját immunrendszer megengedi a rákos sejtek burjánzását. A védekező szisztéma sejtjeit kell új képességekkel ellátni, és ehhez ki kell őket emelni a beteg testéből.
Emiatt óriási lépés ez: a gyógyszergyártás ugyanis beköltözik a kórházba, az ottani laboratóriumba. Vagyis a folyamat kettéoszlik: az új szer előállításának egyik fele, az „alapanyaggyártás” itt, a Nagyvárad téren történik, a másik fele pedig a gyógyszeripar hipermodern gyárában – valahol Nyugat-Európában.
Egy kórházi laboratórium is patyolattiszta hely, de ez nem elég, gyógyszergyári feltételeket kellett teremteni a kórházi sejtlaborban. Réti Marienn, az Innovatív Sejtterápiás Központtá fejlődő laboratórium részlegvezető főorvosa szerint speciális légszűrő és -zsiliprendszereket építettek ki. A rengeteg feltétel közül azt emelnénk ki, hogy kötelező éves nagyszervízre küldik az összes műszerüket, akkor is, ha a működésükben nem tapasztalnak problémát.
Iparági forrásaink szerint három évnyi megfeszített munkába került, hogy sikerüljön ehhez átalakítani a labort, és az megkapja a gyógyszergyárak úgynevezett GMP minősítését. (Az angol rövidítés a helyes gyártási gyakorlatot fedi.)
Közben egyre több betegen végezték el a világban sikerrel a beavatkozást, tehát a terápia a gyakorlatban is működött, ezért a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) engedélyezte súlyos állapotú magyar felnőttek és gyerekek külföldi gyógykezelését. A CAR-T terápia elképesztően drága, 730 millió forintot fizettek ki eddig rá nemzetközi szerződések keretében. Úgy tudjuk, hogy a beavatkozások egy részét egy bécsi szakkórházban végezték. Egy-egy kezelés ára 280-360 ezer euró között mozgott az idei év első két hónapjában, vagyis betegenként 112 és 144 millió forintba került – az egészségbiztosító lapunknak adott tájékoztatása szerint. Közben itthon is gőzerővel készültek arra, hogy készen álljanak a beavatkozás elvégzésére. Mindenki tudta, hogy a gyógyszer megjelenésével új korszak kezdődött az egészségügyben: a magyar csúcskórháznak is a gyógyszergyártás helyszínévé kell válnia. Ez már nem a jövő, hanem a jelen, és egyre jobban terjed majd a technológia.
Amikor kigyulladt a zöld lámpa, első körben a nagyon súlyos állapotú gyerekek közül kiválasztották azokat, akik alkalmasak a kezelésre. Akinél már semmi más nem segíthet, ez az eljárás viszont igen. Elsőként Fannit. A kórházi laboratóriumban kivonták a szervezetéből a T-sejteket. Hasonlóan zajlik ez, mint a plazmaadás: átszűrik a vérét.
A közel négy órán át tartó folyamat első felét Fanni hősiesen viselte, de még akkor is fintorog az emléktől, amikor apukája felidézi a történteket. Istvánnak órákon keresztül kellett masszíroznia a testét, mert egy kilencévesnek komoly próbatétel ennyi ideig nyugton maradni. Fanniról már tudjuk, hogy igazi hős: elviselte. Közben a kórházi laboratóriumban készen álltak, hogy a levett sejteket folyékony nitrogénbe helyezzék, és mínusz 120 fokra hűtsék.
A tartályt forrásaink úgy jellemzik, hogy alakja és mérete leginkább a Csillagok háborújának R2-D2-jára hasonlít, de persze ez nem egy asztrodroid, hanem egy hőmérővel és jeladóval felszerelt speciális tartály. Amit azután teherautóra pakoltak, onnan talán repülőre, megindult a saját titkos útján, amiről csak annyit mondhatunk el: a kontinensen található gyártóhelyek egyikére vitték, és nem tőlünk Keletre. (Forrásaink nem a technológiát féltik, hanem a gyógyszeretikai elveket tartják szem előtt.)
A gyógyszergyárba folyamatosan érkeznek a beteg emberek T-sejtjeit tartalmazó tasakok, amelyek címkézése is szigorú rend szerint történik. A magyar R2-D2 mellett a környék számos országából futnak be ugyanolyan speciális szállítmányok, és magyar felnőtteké is, akik szintén megkaphatják a kezelést.
Az egyedi gyártásra nem azért van szükség, mert minden egyes beteg daganatsejtjei teljesen mások lennének, nem, minden érintett a leukémia ugyanolyan változatában szenved, a sejtjeik is hasonlóak. Azért kell egyedi gyógyszert gyártani, hogy a beteg a saját védekező sejtjeit kapja vissza. Fanni szervezete ezeket befogadja, nem indul el kilökődési folyamat. A gyógyszergyárban tehát fogták a véréből kivont T-sejteket, kijavítgatták, ahogy Réti Marienn fogalmaz, „harcképesebbé tették őket”.
Amikor elkészült a Fannira szabott gyógyszer, ismét bekerült R2-D2 gyomrába, megint nagyon lehűtötték és irány Budapest. Két kis fagyasztott tasakban érkezett vissza, ezek tartalmazták a 10 milliliteres életmentő szuszpenziót. A kislányt addigra felkészítették a szer fogadására. Édesapját pedig arra, hogy ez kemény küzdelem lesz. Hogy mennyire kemény, azt el sem tudta képzelni, mindenesetre korábban a kórházi személyzet minden érintett tagját kiképezték rá, hogy baj esetén tudja, mit kell tennie.
Istvánnak nem volt más választása, ő bírja a legjobban a megpróbáltatásokat a családban, és ő a legnyugodtabb, ezért ő kíséri a kislányt. Fanni imádja az apukáját, átkarolja a nyakát, incselkedik vele egy kicsit, hátha engedélyt kap egy újabb sütemény megkóstolására. István csak a szemével jelez. Majszolhat.
A kutyus barna szőrű és sokat ugat – amint már jeleztük, Fanninak minden nap le kellett írnia egy füzetbe ezt a mondatot. A gyógyszer komoly neurológiai tüneteket is kiválthat, s az írása mutatta meg, mennyire tiszta a tudata. A kislánynak addigra az agyában és mindkét szemében megjelentek a daganatsejtek, rengeteg támadót kellett tehát elpusztítani.
Kriván főorvos vezette a háborút, Kállay doktor pedig a furcsa csatát, amelynek során a katonák osztódással szaporodnak.
A folyamat elején még a rák van túlerőben, ezerszeresben, a végén viszont az ellentámadást indító szervezet győz, és az összes daganatsejtet elpusztítja. Fanni megkapta tehát a gyógyszert és vártak, mi történik. Eleinte szép kerek betűkkel írogatta a jelmondatot. Nem volt semmi baj.
A dolog érdekessége, hogy a terápiát ugyanaz a cég fejlesztette ki, mint a korábban gyógyíthatatlan SMA betegség elleni egyik készítményt is. Addig a családok többnyire kétéves korukra elveszítették a gyerekeket, de a szer áttörést hozott egy végzetes betegség gyógyításában. Emlékezetes, hogy a világ akkori legdrágább gyógyszerét előbb lakossági adakozásból adták a ma már iskolás Zentének, később az egészségbiztosító is finanszírozni kezdte a szert. A szülők kérésére önkéntesen minden újszülöttet tesztelnek, és az állam a kiszűrt, gyakran még tünetmentes csecsemőknek biztosítja a gyógyszert.
Az AveXis nevű cégnek 2012-ben már bíztató eredményei voltak daganatos betegek génterápiás kezelésére is. A készítményt Európában 2018-ban engedélyezték. Az új eljárás nemcsak azért más, mert a gyártás egyik része a kórházban történik, hanem azért is, mert ez nem egy kúra, amelynek során eloszlanak a költségek. Hanem egyetlen nagyon drága kezelés. Az ára kezdetben 478 ezer dollár volt, vagyis mintegy kétszáz millió forint. Kellett még hozzá az is, hogy a világ egyik legnagyobb gyógyszergyártója beszálljon, a svájci központú Novartis közel kilencmilliárd dollárért vásárolta fel az AveXist a két világra szóló találmánnyal együtt. Eleinte attól tartottak, a döbbenetes ár visszatartja majd az egészségbiztosítókat, és részletfizetési konstrukción gondolkodtak, így próbálva rávenni őket, hogy alkalmazzák a készítményt. Nem csodaszer persze ez sem, nem sikerül vele minden korábban menthetetlennek tartott beteget meggyógyítani, de nyilvánvalóvá vált, hogy előbb a leukémia egy fajtájában, később egy autoimmunbetegségben, azután pedig számos kórban ez lehet a jövő gyógymódja.
A gyógyszert először felnőttek kapták meg, majd egyre több, a hagyományos módszerrel gyógyíthatatlannak minősített kisgyereknél is bevetették. Nálunk öt gyerek külföldi gyógykezelését finanszírozta az egészségbiztosító, de Fanni volt az első, aki itthon, hazai körülmények között kaphatta meg a szert.
Igazi csapatmunka ez, amelyben az orvosok a nővérek, a laborosok, az iskolapedagógusok, a szülők, a partnerintézmények orvosai, intenzívesei mind részt vettek, kiképezték őket a legfontosabb kockázatok, mellékhatások elhárítására is.
Fanni tehát megkapta infúzióban a saját kis támadó katonáit és indult az ellencsapás. A kutya mindennap szőrös volt, és mindig sokat ugatott. Azután egyszercsak már nem voltak olyan szépen rajzoltak a betűk, szétcsúsztak, majd már betűk sem voltak.
Citokin vihar: így hívják a legfélelmetesebb mellékhatást. Fanni testében összecsaptak az elemek. A kislány belázasodott, görcsrohamai voltak, összeomlott a vérnyomása, átmenetileg elveszítette a látását, nem tudott beszélni. Karácsony előtt a gyereket mélyaltatásban tartották. A laborosok innentől már nem látnak rá a gyerek állapotára, de Réti Marienn is azt mondja, szurkoltak a felépüléséért.
Ha a gyógyszernek van szuperképessége, akkor Istvánnak, az apának is van. A legnyugodtabb ember, akit valaha láttunk. A csapat próbálta őt azzal biztatni, hogy a kiképzés során elsajátították, mit kell ilyenkor tenni, és meg is teszik.
– Összeszaladt az egész csapat, átvittük Fannit a Heim Pál Gyerekkórház intenzív osztályára, lélegeztettük, és persze mindez karácsonykor, ez mindig így van – mondja Kállay doktor. – Tartottuk Istvánban a lelket, mondogattuk: ebben a kezelésben az a jó, ha az utolsó daganatsejt is elpusztul, akkor véget ér.
Kiszámolták, hogy Fanni testsúlyának minden egyes kilójára 4,6 millió sejtet vetnek be az „ellenség” túlerejének leküzdésére. A folyamatot az orvosok mérni tudták, látták, hol áll az ütközet.
Fanni pedig kibírta.
– Karácsonykor egyszer csak magához tért és kiabálni kezdett:„Apa, apa.” Elvesztette a látását, akkor még nem látott engem, de tudta, hogy ott vagyok – emlékezik vissza István a történtekre.
Onnantól folyamatosan és rohamosan javult a gyerek állapota, visszatért a látása, a mozgása. A február végi sajtótájékoztatón maszk nélkül állt a mikrofonok elé. Az egészségügyi jó hírekre kiéhezett televíziós stábok pedig rohantak, hogy az állványok legalacsonyabb pontjára húzzák le a mikrofont, és Fanni szavait is rögzíteni tudják. Azután a nagy kópé egy szót sem szólt. István köszönte meg a családjuk nevében, hogy az egész ország összefogott a kislány gyógyulásáért.
A covid alatt a betegek tapsolták meg a nővéreket, az orvosokat, de hogy orvosok, nővérek betegeket ünnepeljenek, ilyet még nem láttunk. Most igen: az egész terem Fanninak tapsolt, és persze annak az összefogásnak, ami lehetővé tette a kezelését.
Nem arról van szó, hogy elsők lennénk ezzel akárcsak a régiónkból, de arról igen, hogy tartjuk a lépést a világgal, nem maradunk le egy nagyon fontos technológiai váltásban. Valósággá vált, hogy a beteg saját immunrendszerét okosítják ki arra, hogyan lehet legyilkolni a daganatsejteket.
Az apró katonák eljutottak mindenhova, a legutolsó rákos sejtet is felkutatták Fanni szervezetében, de ezzel nem ért még véget a kezelése. A biztonság kedvéért folytatják.
– Fanni megy tovább a rögös úton – mondja István.
Azóta egy négyéves gyereket is kezeltek, Nátánnál nem volt égzengés és földindulás, neki nem volt szövődménye, és nála is hatott a kezelés.
Fanni most már türelmetlen, eltelt a pocakja a sütikkel, indulnának már haza Békéscsabára. Kállay Krisztián feláll, hogy elbúcsúzzon tőle. Úgy csapnak egymás kezébe, mint a kosarasok, mintha nem orvos és betege volnának, hanem csapattársak.
Végül is mi mások lennének?
Nyitókép: Kállay Krisztián, a gyermekhematológiai és őssejt-transzplantációs osztály részlegvezető főorvosa, a beavatkozást végző munkacsoport vezetője (j), Fanni és édesapja a Dél-pesti Centrumkórház – Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet Szent László Kórházban lévő telephelyén, a Démétér Házban 2025. február 27-én (fotó: MTI/Purger Tamás)
Ezt a cikket nem közölhettük volna olvasóink nélkül. Legyen támogatónk a Donably-n, az új, biztonságos, magyar fejlesztésű előfizetési platformon. Paypal, utalás és más lehetőségek itt >>>
